Tekst artykułu:
Stwardnienie rozsiane to choroba przewlekła i nieuleczalna. Co można zrobić żeby dać młodym ludziom chorym na SM szanse na normalne życie? Jakie są przyjęte w Polsce i na świecie strategie terapii tego schorzenia?
Prof. J. Kotowicz:
Od ponad 10 lat mamy do dyspozycji leki, przy pomocy których możemy wpływać na tak zwany naturalny przebieg choroby. Nie oznacza to, że potrafimy już pacjenta z stwardnienia rozsianego wyleczyć, ale możemy znacząco zmniejszyć liczbę zaostrzeń (rzutów) choroby i ich nasilenie; zahamować postęp choroby. Dla młodych pacjentów jest to szczególnie ważne. Najczęściej są to osoby, które mające przed sobą karierę zawodową, prokreację i życie rodzinne. Wczesne podjęcie leczenia pozwala chorym na kontynuację pracy zawodowej, na prowadzenie normalnego trybu życia. Mamy do dyspozycji 4 leki immunomodulacyjne, tzn. takie, które mają właściwości regulowania zaburzonego układu immunologicznego chorych. Jednym z nich jest interferon-beta 1b (Betaferon) – naturalne białko zmodyfikowane genetycznie. Inne leki immunomodulacyjne stosowane w terapii SM to interferony beta 1a (są 2 na rynku: Avonex i Rebif) oraz octan glatirameru (Copaxone). Są to leki pierwszego rzutu dla pacjentów z SM. Wśród nich Betaferon jest najdłużej stosowanym preparatem – można powiedzieć, że jest on złotym standardem leczenia tej choroby.
Jak więc takie leczenie wygląda w praktyce?
Prof. J. Kotowicz:
W wielu krajach interferon beta lub glatiramer jest podawany już jest wtedy, gdy nie ma jeszcze definitywnej pewności rozpoznania choroby. Wskazaniem do podania leku może być pierwszy objaw choroby, który może wskazywać na SM oraz obecność zmian o typie demielinizacyjnym w obrazie MR mózgu. Takie postępowanie wynika z faktu, że wczesne podanie leku zmniejsza narażenie na kalectwo, które jest następstwem rozwoju choroby. Dlatego też tam gdzie nie ma bariery finansowej lek immunomodulacyjny jest podawany po pierwszym rzucie choroby, kiedy jeszcze nie można rozpoznać pewnego klinicznie stwardnienia rozsianego. Przy czym należy zauważyć, że w USA interferon beta i glatiramer jest w 80% refundowany przez państwo. W Polsce dopiero w tym roku wprowadzono procedurę leczenia immunologicznego refundowaną przez NFZ, wdrażana jest jednak w wybranych regionach Polski i dotyczy niewielkiej liczby chorych.
W przyjętych procedurach ustalone są kwalifikacje do leczenia immunomodulacyjnego. W przypadkach diagnostycznie wątpliwych, przy zaawansowanej, długotrwałej chorobie i przy obecności zmian nieodwracalnych w ośrodkowym układzie nerwowym interferonu-beta nie stosuje się. Ważne jest to, aby lek podać na początku choroby, kiedy dominują zmiany zapalno-demielinizacyjne w układzie nerwowym i proces chorobowy może być jeszcze odwracalny. W pó?niejszym etapie choroby następuje zanik komórek nerwowych oraz ich wypustek (aksonów) i leczenie jest nieskuteczne. Dlatego też na świecie wdraża się strategie podawania drogiego leku od razu na początku leczenia – jako leku pierwszego rzutu – bardzo często jest to właśnie interferon-beta 1a lub 1b oraz glatiramer.
Kolejnym krokiem – gdy nie ma odpowiedzi terapeutycznej, czyli pacjent nie reaguje na podany lek, wówczas podnosi się dawkę. Najnowsze badania wykazują, że 2-3 krotne zwiększenie dawki leku może dać znacznie lepsze wyniki. W 2003 roku rozpoczęło się międzynarodowe badanie BEYOND – prowadzone w wielu ośrodkach na grupie kilkuset chorych – pełne wyniki otrzymamy w 2007 roku. Oceni ono skuteczność stosowanie różnych dawek Betaferonu – od najmniejszej do największej oraz porówna działanie tego leku z placebo oraz z glatiramerem.
W przypadku gdy na początku choroby zastosowano niską dawkę interferonu beta, podawaną jeden raz w tygodniu i leczenie nie jest skuteczne, można przejść na inny preparat (np. Betaferon) podawany co drugi dzień i tym samym zwiększyć dawkę leku.
Gdy taka zmiana też nie pomoże oznacza to, że pacjent jest niewrażliwy na lek lub w organizmie wytworzyły się przeciwciała przeciwko interferonowi beta – wówczas należy podać Copaxone, lub lek z grupy cytostatyków. Gdyby wszystkie dotychczas zastosowane leki nie przyniosły pomocy, wówczas wdraża się postępowania "na ratunek" – może to być, plazmafereza (wymiana osocza), podanie immunoglobulin, a nawet przeszczep szpiku. Leczenie rzutu choroby wszędzie jest jednakowe: podaje się sterydy w dużej dawce, najczęściej dożylnie.
A jakie są standardy leczenia SM w Polsce?
Prof. J. Kotowicz:
Lekiem pierwszego rzutu jest najczęściej interferon beta – lekarz decyduje czy podaje interferon beta 1b, czy interferon beta 1a. Przy łagodnej postaci i na początku choroby często jest zalecany preparat Avonex – z tego powodu, że podaje się go tylko 1 raz w tygodniu domięśniowo. Ale należy pamiętać, że wynik leczenia zależy również od dawki i częstości podawania leku. Przemawiają za tym doświadczenia kliniczne i praktyczne obserwacje chorych. Z badań klinicznych wynika, że wpływ interferonu na zahamowanie cytokin i różne biomarkery choroby (czynniki, które biorą udział w patogenezie choroby) trwa tylko 2-3 dni, dlatego większe szanse daje częstsze podawanie leku. Powoduje trwalsze zahamowanie układu immunologicznego i lepszy efekt leczenia.
Przeprowadzone badania kliniczne pokazały także, że większe dawki powodują wyra?niejszy efekt, są bardziej skuteczne. Interferon-beta podany w większej dawce znacznie bardziej hamuje rozwój zmian, które towarzyszą chorobie – jest to wyra?nie uwidocznione w obrazie rezonansu magnetycznego, stosowanego do oceny przebiegu leczenia stwardnienia rozsianego. Ponadto jedno z badań prowadzonych we Włoszech pokazało, że w momencie gdy lekarze wobec stabilizacji choroby zmniejszyli dawkę podawanego interferonu oraz częstość jego podawania - wówczas nastąpił nawrót choroby i kolejne jej rzuty. Dlatego właściwe wydaje się długotrwałe (co najmniej 2 lata) i częste podawanie leku.
Wprowadzenie Betaferonu było więc swojego rodzaju przełomem w leczeniu? Czy jest szansa na jego jeszcze lepsze zastosowanie, "ulepszenie terapii"?
Prof. J. Kotowicz:
Tak, jeśli się okaże, że duża dawka (np. 500 mg) nie powoduje objawów ubocznych i jest bezpieczna. W tej chwili prowadzone są badania nad zastosowaniem wysokiej dawki tego leku. Na efekty długofalowe musimy jeszcze poczekać min. 2 lata, ale wstępne wyniki pozwalają przypuszczać, że ta forma terapii może okazać się bardzo skuteczna.
Kolejnym nowym rozwiązaniem są terapie łączone. Najczęściej jest łączony interferon beta ze sterydami. Najnowsze próby dotyczą także łączenia interferonu beta z terapią przeciwciałami mon, immunoglobulinami oraz z glatiramerem.
Ponieważ geneza choroby jest bardzo złożona – inne warianty leczenia powinny być stosowane na różnych etapach choroby. Trudno więc wyobrazić sobie tylko jeden lek skuteczny we wszystkich fazach choroby i działający na wszystkie elementy istotne w patogenezie choroby. Wskazana wydaje się terapia łączona ukierunkowana na trzy różne cele np.: Copaxone + interferon beta + przeciwciało monoklonalne. Natlizumab - przeciwciało monoklonalne (preparat Tysabri, poprzednia nazwa Antegren) został ostatnio zatwierdzony do leczenia rzutowej postaci SM w USA.
Na razie jednak takie terapie kombinowane są w fazie prób klinicznych – np. interferon beta + immunoglobuliny, interferon beta + Copaxone, interferon + sterydy, Avonex + copaxone, Avonex + natalizumab.
Niemniej jednak ciągle przeraża nas cena takiej terapii – byłby to koszt ok. 12-15 tys. zł/ miesiąc.
W każdej z tych pozycji jednak interferony pozostają na pierwszym planie…
Prof. J. Kotowicz:
Tak, gdyż jak do tej pory były najskuteczniejszą metodą zahamowania rozwoju choroby.
A od czego zależy skuteczność leczenia interferonami?
Prof. J. Kotowicz:
Przede wszystkim od dawki leku, od częstości podawania oraz od genetycznie uwarunkowanego układu immunologicznego pacjenta, jego zdolności wytwarzania przeciwciał, które mogą niweczyć efekt leczenia.
Jak przewiduje Pan przyszłość leczenia interferonami?
Prof. J. Kotowicz:
Myślę, że przełom nastąpi za ok. 10-15 lat, – jeśli chodzi o medyczny aspekt terapii. Refundacja leczenia zależy natomiast od sytuacji gospodarczej kraju. W Polsce terapia SM jest niedoceniana. Większość pieniędzy budżet państwa przeznacza na leczenie chorób serca, znacznie mniej mózgu, a społeczeństwo się starzeje i pacjentów z chorobami neurologicznymi stale przybywa. Konieczne są rozwiązania kompleksowe.
Proszę sobie wyobrazić: chory przychodzi do lekarza, jest młody, u progu życia. Postawiona diagnoza, najczęściej w wyniku obserwacji szpitalnej, - SM. Ale choruje od niedawna, więc stwierdzamy u niego mały stopień inwalidztwa. Jeśli od razu zastosowalibyśmy leczenie immunomodulacyjne, wówczas jego szansa na normalne życie wzrasta. Ale szpital musi mieć odpowiednią umowę z NFZ oraz musi być przez Fundusz autoryzowany. Tylko nieliczne ośrodki zostały uznane do prowadzenia takiego leczenia. W Warszawie jest ich 3 lub 4. Bardzo trudno powiedzieć choremu, że nie dostanie leku, bo Państwo mu takiej terapii nie zrefunduje. Jeśli szpital ma zakontraktowaną procedurę terapii interferonem - wówczas chory dostaje lek z apteki szpitalnej na zlecenie prowadzącego leczenie lekarza. Leczenie musi trwać przynajmniej 2 lata.
Taka sytuacja ma
ogromny wpływ na psychikę chorego.
Prof. J. Kotowicz:
Oczywiście. Ponadto sama choroba zmienia osobowość pacjenta. Niektórzy wpadają w depresję. U większości z czasem występują zaburzenia poznawcze. Choroba wpływa na jakość życia społecznego, n zdolność uczenia się. Jest nadzieja, że Betaferon będzie mógł poprawiać funkcje poznawcze u chorych na SM. Od niedawna prowadzone jest takie badanie.
Dodatkowo dochodzi aspekt dostępności leczenia.
Jeśli pacjent musi długo czekać na leczenie to grozi mu inwalidztwo?
Prof. J. Kotowicz:
To zależy od postaci choroby i stopnia jej zaawansowania. Ale zawsze SM powoduje uszkodzenie istoty białej (włókien nerwowych - aksonów) oraz szarej (komórek - neuronów) mózgu. U 10% pacjentów choroba ma łagodny przebieg. U kolejnych 10% od początku SM przybiera postać pierwotnie postępującą i ci chorzy w ciągu bardzo krótkiego czasu – od 5 do 7 lat zmuszeni są do poruszania się na wózku. Przebieg choroby jest różny i bardzo indywidualny. Są chorzy, którzy pracują i żyją w miarę normalnie i są tacy, którzy po pierwszym rzucie choroby idą na rentę inwalidzką. Pamiętajmy, że SM nie skraca życia, tylko pogarsza jego jakość. Chory umiera z powodu różnych powikłań a nie z powodu samego SM.
Czy to oznacza, że chorzy od razu dostają rentę inwalidzką?
Prof. J. Kotowicz:
SM było na liście chorób, które automatycznie kwalifikowały pacjenta do przyznania renty inwalidzkiej. Uważam to za błąd. Renta powinna być przyznawana wówczas, gdy chory jest istotnie niezdolny do pracy, a nie gdy tylko stwierdzono u niego daną chorobę. Obecnie lekarze już nie orzekają o niezdolności do pracy kierując się rozpoznaniem, lecz na podstawie aktualnego stanu chorego.
Powinniśmy dać młodym ludziom szansę leczenia, a nie od razu skazywać ich na rentę. Czy mają dalsze życie spędzić w domu, leżąc w łóżku lub jeżdżąc na wózku inwalidzkim? Jeśli damy im możliwość nowoczesnego leczenia, damy szanse na normalne życie.
Rozmawiała: Luiza Pasierowska
źródło: www.przychodnia.pl |